转基因动物是指利用现代生物技术手段，稳定改变动物的遗传特性，从而达到改变动物表型，如提高在生长、抗病等方面性能，或者使动物能够生产原本不能生产的珍稀药用蛋白的目的。目前，转基因动物成为农业和医学研究开发的重要领域，并逐渐发展成为很有商业前景的高新技术产业。目前转基因动物的应用研究主要有以下几个方面：

一、利用转基因改良动物品种

传统的改良育种只能在同种或亲缘关系很近的物种之间进行，且以自然突变作为选种的前提，而自然界自然突变的发生几率相当低。转基因技术则可以克服上述问题，创造新突变或打破物种间基因交流限制，加快动物改良进程。目前已经成功地应用在提高动物个体的生长速度、改良家畜的生产品质和增强抗逆、抵御疾病的能力等方面。例如，1998年，美国农业部的研究人员成功获得了促生长转基因猪（胰岛素样生长因子）。该促生长基因的导入，显著改变了猪的产肉性能，猪肉脂肪含量减少10%，瘦肉含量增加6%～8%，显著提高了猪的经济性能。再如，2008年，中国农业科学院北京畜牧兽医研究所等单位，通过克隆和基因重组技术，成功制备了转基因猪，该转基因猪与普通猪相比，在肌肉和脂肪中不饱和脂肪酸的含量显著提高。不饱和脂肪酸为有益人类健康脂肪酸，能使胆固醇酯化，降低血中胆固醇和甘油三酯，降低血液黏稠度，改善血液微循环，提高脑细胞的活性，增强记忆力和思维能力。此外，转基因技术在羊毛产量的提高、牛奶营养成分的改善以及动物抗病性的提高等方面，也有很好的表现。

二、建立诊断及治疗人类疾病的动物模型

转基因动物在人类遗传疾病的研究中具有重要应用价值，被认为是生物技术又一重大突破。现代医学研究证明，人类的大多数疾病都与遗传有关。通过转基因技术来制作各种研究人类疾病的动物模型，为类似疾病的诊断和开展治疗积累宝贵的资料。研究证明，适当的动物模型对研究基因突变而引起遗传疾病的发病机制是十分有效的。过去，制造这种动物模型的途径只能靠自然突变或人工诱变的方法。但是，如上文所述，自然突变的机会很小，而人工诱变的方法也不容易定向地控制其突变的位点和方式。因此，用转基因技术产生的人类遗传疾病模型则成为人类遗传疾病研究的一个极为有效的途径。例如，贫血病转基因小鼠的建立，为研究分析贫血病的发病机制、药物治疗效果提供了重要的动物模型。再如，表达人类原癌基因的转基因兔也已经被广泛应用于人类肿瘤发生机制、寻找有效预防和治疗措施的研究。而糖尿病和心血管疾病转基因猪模型也有较多报道。目前，已经建立了动脉粥样硬化、贫血症、痴呆症、自身免疫病、淋巴系统病、真皮炎及前列腺癌等多种疾病的转基因动物模型，为这类疾病的研究提供了方便。此外，转基因动物也可以用于某些病毒性疾病的致病机理研究。

三、利用转基因动物作为生物反应器

利用转基因动物作为生物反应器，生产在人体内原本稀少的功能蛋白是转基因动物应用的又一重要领域。目前许多珍贵的药用功能蛋白虽然可以在植物、细菌和酵母等生物中进行规模生产，但是，在人体内许多蛋白质的生物活性是经后加工才能获得，植物、细菌和酵母不具备这种后加工能力。虽然动物细胞培养体系可以实现活性加工过程，但产量较低，成本很高。而转基因动物生物反应器是利用转基因活体动物的特定组织或器官，进行规模化生产稀有药用蛋白的技术。主要过程为，首先将外源基因转入动物，获得转基因动物，然后再从动物的蛋清、乳汁、血液、精液或尿液等中获得目的蛋白。转基因动物分泌的蛋白经过动物体内系统环境的后加工，其结构和生物活性与人体天然蛋白非常相似，而且产量高，这是其他表达系统所无法比拟的。因此，转基因动物生物反应器生产的稀有功能蛋白是当前极具发展前景的蛋白药物生产方式。2006年6月2日，全球著名的生物制药企业——美国GTC Biotherapeutics公司研制成功的，在转基因山羊乳汁中生产的重组蛋白——人抗凝血酶Ⅲ（商品名：ATryn），成为世界上第一个获准上市的转基因动物生产的基因工程药物。该蛋白药物具有抑制血液中凝血酶活性，在预防和治疗急慢性血栓血塞形成上效果显著，据估计该药全球潜在市场每年高达1.5亿美元。其他如荷兰Pharming公司研制的人C1抑制剂（治疗血管神经性水肿的药物）、人乳铁蛋白（抗病毒、增强免疫机能等）、纤维蛋白原（抗栓药）；法国Bioprotein Technologies公司研制的人类轮状病毒疫苗、美国Pharm Athene公司研制的人丁酰胆碱酯酶等重组蛋白药物也已经完成或进入临床Ⅲ期试验，特别是治疗性抗体药物，发展潜力更大。还有10多种重组蛋白药物处于临床研究，另有上千种重组蛋白处于研发阶段。

四、利用转基因动物作为人体器官移植供体

器官移植已成为治疗人类器官疾病的重要途径，但该技术存在很大制约因素——器官来源的缺乏，人体移植器官短缺成为一个世界性难题。虽然很多国家采取了大量措施，甚至制订了相关法律议案，希望激励更多器官供给者的出现。这些举措虽使器官供给有所增加，但世界范围内的可供器官仍存在巨大缺口。异种器官移植提供了一条可行的解决方法。异种器官移植是用手术的方法将某种动物的器官或组织移植到人或者另一动物的某一部位。1905年，法国的研究人员将兔肾植入肾功能衰竭儿童体内，进行了世界第一例异种移植手术，手术很成功，但16天后由于排异反应，儿童死于肺部感染。之后，世界各地的研究人员逐步加入到异种移植器官研究之中。由于猪的大部分器官在大小、结构和功能等生理指标上与人类相似，且妊娠周期短，产仔多，容易饲养，供应量大，费用低廉，被认为是最理想的异种器官源。目前猪器官用作供体源最大的障碍是人体内对猪器官天然的超急排斥反应。

转基因技术在异种器官移植中的应用主要是针对异种超急排斥反应的有关主要因素，对供体的基因利用转基因技术，通过基因修饰等措施进行干扰，从而在器官移植后降低或消除超急排斥反应。目前已经获得能够有效抑制排斥反应的转基因猪。

转基因动物技术既是生命科学研究有力的技术支撑，也是具有广阔开发前景的高新技术产业。其应用如此广泛，已经深入影响到了农业、医学、工业等领域，将给人类带来巨大的经济效益，推动社会向前发展。随着功能基因组学研究持续深入和新转基因技术的不断发展，新的基因和技术将层出不穷，这必将为转基因动物产业化开发提供更广阔的空间。