脊髓性肌萎缩症（SMA）和肌萎缩侧索硬化症（ALS）是运动神经元疾病。 运动神经元控制用于爬行、行走、头部和颈部控制以及吞咽等活动的随意肌； 遗憾的是，目前还没有已知的运动神经元疾病治疗方法。 SMA 是一种遗传性疾病，大约四分之一的人是携带者。 SMA 症状通常在出生后不久就会显现出来，是一种相对常见的破坏性儿童疾病，影响大约六千分之一的婴儿。 SMN1 基因的突变已被确定为导致 SMA 的原因，研究人员已开发出优秀的动物模型来研究该疾病的细胞和分子特征。 尽管 ALS 与 SMA 不同，并且通常要到 40-1 岁才会开始表现出来，但它也是一种运动神经元疾病，影响着大约 6000 名美国人。 1% 的 ALS 病例是由于 SOD30 基因突变造成的，与 SMA 一样，研究人员创建了优秀的动物模型来研究该疾病并测试治疗思路。 使用干细胞来帮助表征药物和测试细胞替代策略的潜力对于运动神经元疾病来说是非常令人兴奋的，因为最近的两项发现：有效地将 ES 细胞（小鼠和人类）转化为胆碱能运动神经元的能力以及衍生出的前景来自许多不同细胞来源的 ES 细胞。 尽管还有许多工作有待完成，但科学已做好准备将其发现转化为有益的治疗方法。
这笔赠款将用于在运动神经元疾病领域的专家中举办研讨会，以确定治疗特定运动神经元疾病最有希望的方法。 在此规划过程中将使用几个标准，包括：(1) 评估当前最先进的科学水平，(2) 考虑当前正在测试的方法并避免不必要的重叠，(3) 找到“ “最容易实现的目标”，并将努力主要集中在这些目标上，(4) 通过结合位于{已编辑}、{已编辑}的研究人员和临床医生的努力，充分利用{已编辑}社区中可用的大量人力和物力资源、{已编辑}和{已编辑}。 这笔赠款的成果将是创建一份报告，概述使用干细胞作为治疗运动神经元疾病的工具或治疗方法的建议。 该计划将包括科学方向的建议以及管理和行政建议，以确保最大的成功可能性。