生成健康细胞来替代病变细胞（再生医学）。 干细胞可以被引导分化成为特定的细胞，可用于再生和修复人体内受损或病变的组织。

可能从干细胞治疗中获益的人群包括脊髓损伤、1 型糖尿病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化、阿尔茨海默病、心脏病、卒中、烧伤、癌症和骨关节炎患者。

检验新药的安全性和有效性。 在人们使用研究药物之前，研究人员会使用一些类型的干细胞来测试药物的安全性和质量。这种类型的测试最有可能首先对药物开发产生直接影响，首先是心脏毒性检测。

新的研究领域包括利用已被编程为组织特异性细胞的人类干细胞来测试新药的有效性。为了准确测试新药，必须对细胞进行编程，以获取药物靶向细胞类型的特性。将细胞编程为特定细胞的技术仍在研究中。

例如，可以产生神经细胞来测试治疗神经疾病的新药。测试可以显示新药是否对细胞有任何影响，以及细胞是否有损伤。

胚胎干细胞。 这些干细胞来自 3 至 5 天大的胚胎。这一阶段的胚胎称为胚泡，大约有 150 个细胞。

这些是多功能性干细胞，意味着它们可以分裂成更多的干细胞，或者可以变成体内任何类型的细胞。这种多功能性使胚胎干细胞可用于再生或修复病变组织和病变器官。

成体干细胞。 这些干细胞少量存在于大多数的成人组织中，例如可能存在于骨髓或脂肪。与胚胎干细胞相比，成体干细胞产生身体各种细胞的能力很有限。

成体细胞转化为具有胚胎干细胞特性的细胞。 科学家通过基因重新编辑技术成功将正常的成体细胞转化为干细胞。通过改变成体细胞中的基因，研究人员可以重新编辑这些细胞，使其发挥类似胚胎干细胞的作用。

这项新技术也许可以让重新编程的细胞代替胚胎干细胞，防止免疫系统排斥新的干细胞。但是，科学家尚不清楚使用编辑过的成体干细胞是否会对人体造成不良影响。

研究人员已经能够将常规结缔组织细胞重新编程为功能性心脏细胞。在研究中，心力衰竭的动物被注射了新的心脏细胞后，它们的心脏功能和生存时间都得到了改善。

围产期干细胞。 研究人员在羊水和脐带血中发现了干细胞。这些干细胞可以转化为特化细胞。

羊水充满子宫囊，包围并保护子宫里正在发育的胎儿。通过羊膜腔穿刺术从需要检查或治疗的孕妇抽取的羊水样本中，研究人员发现了干细胞。