更新日期：2022年10月11日
医学审校： Ann S. LaCasce博士 （Ann S. LaCasce, MD, MMSc）
- 难治性癌症（refractory cancer）指的是对治疗不起反应的一种疾病
- “难治性”或“顽固性”一次也可指对某一种治疗有抵抗性
- 对于难治性疾病患者而言，治疗的方法包括：二线或三线治疗，或参与临床试验
从医学角度看，“难治性”指的是什么？
“难治”（refractory）一词一般用于指代顽固或棘手，在医学领域里，它特别指代哪些对治疗没有反应的疾病。难治性癌症指的是对初始治疗（initial treatment）呈抵抗性或在治疗中出现抵抗的癌症。
“如果疾病对治疗完全不起反应，或者有反应但是在很短的时间内有所增长，那么我们会把该疾病划分到难治性的范围内。”丹娜—法伯 成人淋巴瘤科 （ Adult Lymphoma Program）医生兼血液学/内科肿瘤学专科培训主任 Ann LaCasce博士 （Ann LaCasce, MD, MMS）解释道。
难治性疾病患者有哪些治疗选择？
当患者的疾病已经到了难治性的程度，或者朝着难治性的方向恶化，那么患者下一步或许可以尝试另外一种治疗方案，即二线或三线治疗（second/third-line treatment），抑或是参与临床试验（clinical trial）。
例如，当一个人患有难治性 非霍奇金淋巴瘤 （NHL）时，医生或建议患者采用二线治疗，如： CAR-T细胞疗法 （CAR-T cell therapy）。
根据病情的复杂程度，难治性的意义或有所不同。例如， 2017年10月获批的CAR-T细胞疗法 具有划时代的意义，用于治疗经过两轮化疗仍患有难治性浸润性B细胞非霍奇金淋巴瘤的成人。两项近期的研究表明：在初始治疗呈难治性或在治疗后一年内复发的患者中，CART-细胞疗法比二线化疗后干细胞移植更有效。这两项研究也推动了美国食品药品监督管理局拓宽CAR-T细胞治疗的范围。
“难治性”一次也可以指对一种特异性疗法呈抵抗性的疾病。例如：激素难治性前列腺癌（hormone-refractory prostate cancer）指的就是首次对封锁男性激素助长癌症治疗有反应、但最终肿瘤对治疗呈顽固性的疾病。
癌症是如何演变成难治性的？
这取决于癌症的病种。肿瘤细胞天生可以对某种特异性治疗呈抵抗性，也可能随着时间的发展呈现出顽固性。此外，从生物学意义上来讲，肿瘤细胞逃逸某些癌症治疗的机制也会很复杂。学界对有些难治性的机制了如指掌，但也有一些尚未明确。
复发性癌症和难治性癌症有什么区别？
复发性癌症（relapsed cancer）指的是疾病在缓解后又卷土重来。难治性癌症则指肿瘤对最近期的治疗没有反应。有些肿瘤兼有难治性和复发性，也就是说癌症已经复发，并且对正在展开的特异治疗不起反应。
难治性癌症有哪些症状？
难治性癌症的症状千千万万，往往因癌症病种而异（比如：乳腺癌、肺癌、胰腺癌等），还取决于肿瘤在人体内的位置。有些难治性癌症可能无症状，还有些难治性癌症的症状十分严重。
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